超百万元一针的CAR-T创新药，如何保障质量安全有效？

动辄120万元一针的药品，如何保证使用过程中质量安全有效？

11月13日，澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从在上海市徐汇区举办的细胞和基因治疗药品创新与临床发展论坛获悉，由徐汇区市场监管局牵头制定的上海市首部《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》发布，为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导，保障百姓用上放心药。

该论坛是2024上海国际生物医药产业周系列主题活动之一。

《指南》发布现场。上海市徐汇区市场监管局 供图

纳入统一的医疗机构药品管理体系

作为一种个人定制化的活细胞药品，CAR-T药品已成功应用于临床治疗血液系统恶性肿瘤，一经上市便引起了各方的关注。目前，上海已有3款CAR-T药品获得国家药监局批准上市，数量占到全国的一半。上海有近20家医疗机构通过相关持有人认证，正在或者即将临床应用CAR-T药品，处于全国领先地位。

表格中，序号1、2、5为上海3款获批上市的CAR-T药品。上海市药监局 供图

动辄120万元一针的药品，如何保证使用过程中质量安全有效？这是许多临床使用CAR-T药品的患者最为关心的问题。相对于常规药品由医院药剂科统一采购、统一管理模式，多数医疗机构尚未明确CAR-T细胞治疗药品的具体责任部门。“有些医院的药剂科未参与到药品交付过程，多由肿瘤科或血液科的一线医护人员在病房内直接进行药品的接收、复苏等环节操作，相关人员在药品质量管理上也相对缺乏经验，存在一定风险。”徐汇区市场监管局药化科负责人表示。

此次发布的《指南》中，首次提出将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其它部门明确职责，协同配合参与，有效保障患者使用药品的质量安全和可追溯。

零售全环节跟踪，四方协同验收

目前，医疗机构使用CAR-T药品大多采用由患者从零售药店签约购买，通过零售环节配送至临床使用的模式，如何保障CAR-T药品零售-使用交付环节的质量可控成为摆在监管部门面前的难题。

“由于CAR-T药品是由活细胞制备的，成品需全程放置于超低温冷链装置中，因此患者在药房购买药品后，只能通过专门的运输车辆交付到医院指定的临床科室人员手中。”复星凯瑞（上海）生物科技有限公司准入与公共事务高级总监曹天睿对记者说道。

针对这一难题，《指南》对CAR-T药品使用环节全流程涉及的场所、药品定购/采购、交付与验收等环节的质量管控要求和操作流程分别作出了具体规定，如，明确“药品送达至医疗机构指定的场所后，根据持有人设定的验收要求，由细胞治疗药品的生产、流通、使用方实施多方协同验收。参与验收的人员包括医疗机构、持有人以及持有人委托配送的第三方企业、药品经营企业、患者或其家属等。”

“我们医院已经参照《指南》，制定了由医疗机构、持有人以及持有人委托配送的第三方企业、药品经营企业、患者或其家属四方参与的协同验收制度，药学部门根据职责全程跟踪，确保药品资质文件齐全、外观质量合格。”复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科主任医师张剑表示。

数据显示，徐汇区现有5家医疗机构已开展CAR-T药品临床使用，占全市的30%。“发布《指南》只是迈出的第一步，随着更多创新药械投入市场，我们也将与时俱进，为促进新药技术开发与转化、成果应用与推广保驾护航，让‘用得起’、‘用得上’的细胞和基因治疗产品早日惠及患者。”徐汇区市场监督管理局党组成员、二级调研员高吾名说。